Observation
Les spécificités des médicaments dans les maladies ultra-rares nécessitent une procédure d'évaluation spécifique par la HAS, étant donné le faible nombre de patients : données en vie réelle, participation des filières de soins maladies rares et associations de patients.
Ministères / responsables
| Responsable | Département ministériel |
|---|---|
| Collaborateur du Président de la République | — |
Domaines d'intervention
RemboursementsMédicamentsSoins et maladiesSystème de santé et médico-social
Actions menées
- Organiser des discussions informelles ou des réunions en tête-à-tête
- Transmettre des suggestions afin d'influencer la rédaction d'une décision publique
- Organiser des débats publics, des marches, des stratégies d'influence sur internet
Décisions concernées
Actes réglementaires
Bénéficiaires
- IPSEN PHARMA